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Un equipo de investigadores de la University of Washington ha desarrollado una inmunoterapia celular experimental que consiguió prevenir la formación de placas beta amiloide y reducir en un 50% las ya existentes en ratones, según un estudio publicado en la revista Science.
El tratamiento, basado en ingeniería genética de astrocitos, plantea una alternativa a las terapias actuales contra el Alzheimer, que suelen requerir múltiples dosis y presentan limitaciones clínicas. En los ensayos preclínicos, una sola inyección fue suficiente para que los ratones jóvenes no desarrollaran placas amiloides, mientras que en los animales con la enfermedad avanzada la carga de estas placas se redujo a la mitad.
La técnica se inspira en las terapias CAR‑T cell therapy, utilizadas en oncología, pero adaptadas al cerebro. Los investigadores utilizaron un virus adenoasociado para modificar genéticamente los astrocitos, células del sistema nervioso encargadas de funciones de soporte y limpieza.
A estas células se les añadió un receptor de antígeno quimérico (CAR) que les permite identificar y eliminar la proteína beta amiloide, cuya acumulación se asocia con la neurodegeneración en el Alzheimer. Con esta modificación, los astrocitos actúan como una especie de “superlimpiadores” del sistema nervioso central, capaces de eliminar depósitos dañinos.
Los tratamientos aprobados actualmente, como los anticuerpos monoclonales Lecanemab y Donanemab, pueden ralentizar la progresión del Alzheimer, pero requieren dosis repetidas y presentan riesgos de efectos adversos detectables en neuroimagen. Además, su eficacia suele limitarse a etapas iniciales de la enfermedad.
La nueva inmunoterapia, denominada CAR-A, busca superar estas limitaciones mediante una única administración con efectos sostenidos durante al menos tres meses en los modelos animales. El diseño también permite ajustar la señalización intracelular de las células modificadas para optimizar la respuesta terapéutica.
A pesar de la notable reducción de placas amiloides, los científicos señalan que no se observó una mejora significativa en la función cognitiva de los ratones tratados durante los periodos de seguimiento. Investigadores externos, como el científico Jordi Pérez‑Tur del Consejo Superior de Investigaciones Científicas, recomiendan cautela a la hora de interpretar los resultados.
El equipo liderado por el patólogo Marco Colonna ha presentado una patente para la tecnología de CAR-astrocitos y planea continuar con nuevos estudios preclínicos antes de plantear ensayos en humanos.
Aunque todavía se encuentra en una fase experimental, esta estrategia abre nuevas posibilidades para el tratamiento del Alzheimer y otras enfermedades neurodegenerativas, al permitir intervenir directamente en los mecanismos celulares responsables de la acumulación de proteínas dañinas en el cerebro.
La comunidad científica destaca que, si futuros estudios confirman su seguridad y eficacia, la inmunoterapia celular basada en astrocitos podría convertirse en una herramienta clave para modificar el curso del Alzheimer y mejorar la calidad de vida de los pacientes.
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